L’FDA (Agenzia Americana per i Medicinali) ha approvato l’immissione in commercio della forma liquida della levotiroxina di IBSA

IBSA ha annunciato la concessione da parte dell’FDA, l’agenzia regolatoria americana per i farmaci, dell’autorizzazione all’immissione in commercio (NDA, New Drug Application) della levotiroxina in formulazione liquida per il trattamento dell’ipotiroidismo.

La levotiroxina è la forma sintetica dell’ormone tiroideo, tiroxina (T4) impiegata in tutti i casi di deficit dell’ormone. È sulla lista dei farmaci essenziali dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, tra i più efficaci, sicuri, fondamentali e tra i tre farmaci più prescritti al mondo. È indicato anche nei bambini in caso di ipotiroidismo congenito ed è importante valutarne la necessità in gravidanza quando la tiroide della mamma deve lavorare per due e una sua carenza può causare abortività e influire negativamente sullo sviluppo neurologico del bambino. La difficoltà della terapia con levotiroxina è rappresentata dalla determinazione del paziente di seguire la cura che, una volta avviata è da assumere a vita, e che richiede qualche sacrificio. Oggi con la formulazione liquida i pazienti hanno una migliore qualità di vita e conseguentemente una maggiore aderenza alla terapia.

La levotiroxina liquida è stata messa a punto da IBSA ed è presente sul mercato italiano dal 2012 - spiega Arturo Licenziati, Presidente IBSA SA - e sono stati gli endocrinologi italiani a determinarne il successo iniziando per primi a prescriverla e realizzando studi clinici che, in pochi anni, hanno sviluppato un gran numero di pubblicazioni sulle più prestigiose riviste internazionali. La scelta dell’Italia per il lancio della nuova formulazione liquida è stata del tutto naturale vista la grande cultura endocrinologica esistente in Italia che nasce negli anni ‘70-‘80 con la scuola del prof. Aldo Pinchera, esperto di fama internazionale. L’approvazione FDA della levotiroxina liquida per il mercato USA apre a sviluppi di grande interesse: un mercato di 18 milioni di pazienti, stimato in 2 miliardi di dollari, che accoglie velocemente le novità medico-scientifiche ma anche un sistema prescrittivo più complesso.

Per diversi anni le compresse di tiroxina - prosegue Vincenzo Toscano, Presidente AME-Associazione Medici Endocrinologi - declinata in due unici dosaggi, è stato l’unico farmaco presente sul mercato italiano e non poche difficoltà si sono avute in quel 30-40% dei casi dove non si riusciva ad ottenere un compenso adeguato per problemi correlati con l’assorbimento a causa di gastriti, celiachia, intolleranze al lattosio e assunzione di altri farmaci interferenti e per quanti non riuscivano a rispettare l’assoluta necessità di assumere il farmaco a digiuno e privarsi dell’immediata assunzione del caffè, per il quale erano costretti ad aspettare un minimo di mezz’ora. Pazienti costretti a sottrazione di sonno, più frequentemente donne e quindi, specialmente in post-menopausa, più soggette a disturbi del sonno. Sviluppare un preparato che permettesse di superare tutti questi inconvenienti e permettere il raggiungimento del target di compenso (TSH) nei limiti previsti è stato l’obiettivo di IBSA. Molti studi, la maggior parte da autori italiani, hanno dimostrato che con la levotiroxina liquida è possibile evitare l’attesa del caffè. Molti farmaci di uso frequente, come gli antiacidi o gli inibitori di pompa protonica, non sembrano interferire con l’assorbimento. Non si può poi non considerare il vantaggio che il preparato di tiroxina liquida offre per il trattamento dei pazienti che non possono deglutire o che sono alimentati con sondino. E i vantaggi per i bambini con ipotiroidismo congenito e per pazienti dopo chirurgia bariatrica, dove il farmaco si è dimostrato efficace nel raggiungimento del target. Possiamo quindi dire, ancora una volta, che la ricerca italiana in ambito tiroideo si è distinta per aver ottemperato alle esigenze dei pazienti nell’ottica di migliorare la qualità di vita.

L’ipotiroidismo - illustra Andrea Lenzi, Presidente SIE, Società Italiana di Endocrinologia - è ampiamente diffuso in Italia: si stima ne sia affetto 1 cittadino su 25 e la causa più frequente è identificata nella tiroidite cronica autoimmune. La sintomatologia può essere sfumata, ma la patologia, se non identificata e trattata correttamente, si correla ad un aumentato rischio cardiovascolare, infertilità e complicanze gravidiche e fetali. La tiroxina fu isolata nel 1914 presso la Mayo Clinic da Edward Calvin Kendall, come estratto dalla ghiandola tiroidea di maiale e resa disponibile negli USA dal 1927. Solo nel 1950 si arrivò all’attuale forma sintetica che garantisce una titolazione precisa dell’ormone.

Da sempre nella forma di una compressa è oggi ancora un utilissimo farmaco ma con alcuni limiti. Una vecchia molecola, mai innovata, disponibile ad un costo estremamente contenuto: difficile fare innovazione su un farmaco con un profilo tecnicamente “perfetto” e un costo così basso; e infatti l’innovazione ha impiegato oltre 70 anni e l’interesse dell’endocrinologia italiana che può vantare un altissimo livello nella ricerca in ambito tireologico.

E così, per una volta, - conclude Lenzi - il mondo farmacologico e il paradigma del regolatorio (prima FDA, poi EMA poi AIFA) si capovolge, perché questa volta la novità terapeutica dall’Italia sbarca negli States solo successivamente ad una larga e diffusa sperimentazione sul campo.